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據(jù)估計，每年800萬兒童患有嚴重的遺傳疾病或出生缺陷。妊娠期間可以通過羊膜穿刺術檢測胎兒是否患有遺傳疾病，但是，在出生前沒有醫(yī)療選擇可以糾正這些遺傳錯誤。

胚胎發(fā)育早期，許多干細胞快速分裂。“如果我們能早點糾正一個基因突變，就能顯著地減少突變對嬰兒發(fā)育的影響，甚至可以治愈這種疾病，”卡耐基梅隆大學醫(yī)學院化學教授Danith Ly說。

研究人員采用Ly課題組研發(fā)的基于肽核酸（peptide nucleic acids，PNAs）的基因編輯技術，使用FDA批準的納米顆粒將與供體DNA配對的PNA分子遞送至遺傳突變位點。當PNA-DNA復合體識別出突變時，PNA分子與DNA結合并解開它的兩條鏈，讓供體DNA與有缺陷的DNA結合，促使細胞DNA修復途徑發(fā)揮作用，從而糾正錯誤。此前這種技術也曾用于治療β地中海貧血癥。

Danith Ly 課題組

新研究中，科學家使用類似羊膜穿刺的技術，將PNA復合物注入孕鼠羊水，腹內(nèi)小鼠攜帶β珠蛋白突變的β地中海貧血。妊娠期間，只注射一次PNA就能糾正6%的突變，這6%的錯誤糾正可顯著改善小鼠出生后β地中海貧血疾病癥狀，甚至足以使小鼠被視為治愈。在子宮里接受PNA治療的小鼠血紅蛋白水平恢復正常范圍，脾腫大減少，存活率增加。

Gamma-PNA molecule

研究人員還指出，治療沒有脫靶影響，暗示這種方法可能比其他基因編輯技術（如CRISPR/Cas9）更可取，因為CRISPR/Cas9有可能錯誤地破壞正常DNA。

“CRISPR雖然更容易操作，但脫靶效應使它對臨床治療不一定有用，”Ly說。“在治療疾病方面，PNA技術更為理想。它不切斷DNA，它只與DNA結合，修復不正常的東西。當我們使用PNA基因編輯技術時，我們檢查了5000萬個樣本，沒有發(fā)現(xiàn)一個異常修改錯誤。”

研究人員認為，在妊娠期間多次治療，這種技術可能會取得更高的成功率。他們也希望看到它應用于其他疾病。

原文檢索：

In utero nanoparticle delivery for site-specific genome editing（轉化醫(yī)學網(wǎng)）