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CIMmultus SO3 1 mL磺酰基整體柱

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 脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種罕見遺傳性疾病，會導(dǎo)致進行性肌無力、癱瘓甚至死亡。若不接受治療，大多數(shù)重癥 SMA 兒童患者到 2 歲時便只能依賴機械通氣存活或者終死亡 ^1,2。

Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）獲批用于治療 2 歲以下 SMA 兒童患者，包括在診斷時尚未出現(xiàn)癥狀的患者。

Zolgensma 通過替換有缺陷或缺失的 SMN1 基因解決 SMA 的遺傳根源，僅單次注射即可阻止病情進展。

III 期 STR1VE 研究數(shù)據(jù)顯示，Zolgensma 可延長 I 型 SMA 患者無事件生存期，改善運動功能，并達成重大里程碑性目標。該結(jié)果與 I 期 START 研究結(jié)果*。

在 START 研究中，接受 Zolgensma 治療的患者達到了該疾病自然史中從未出現(xiàn)的里程碑性運動目標，包括坐、說話和（部分患者）行走等，且給藥后近四年內(nèi)療效未減弱。

強陽離子交換模式

工作范圍：pH 2-13