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人類皮膚病有望用基因治療法治愈

時間:2014/1/2閱讀:1563
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  zui近發(fā)表在Stem Cell Reports雜志上的一項研究證實(shí):干細(xì)胞為基礎(chǔ)的基因治療有希望用于破壞性遺傳性皮膚疾病的治療,但這種方法的長期研究結(jié)果尚不清楚。

在實(shí)驗(yàn)患者經(jīng)歷了一個研究試驗(yàn)環(huán)節(jié)的基因治療過程后,研究人員評估了這位遺傳性皮膚疾病大皰性表皮松解(EB)患者近七年。該研究顯示,少量的皮膚干細(xì)胞移植入患者的腿足以恢復(fù)正常皮膚的功能,而不會引起任何不良的副作用。研究作者M(jìn)ichele De Luca說:這些發(fā)現(xiàn)為未來安全使用表皮干細(xì)胞基因治療來治療大皰性表皮松解(EB)及其他遺傳性皮膚疾病鋪平道路。

EB是一個痛苦的疾病,導(dǎo)致皮膚非常脆弱,很容易起泡,而且還可能導(dǎo)致危及生命的感染。因?yàn)槟壳斑€不能治愈疾病,目前的治療策略著重于緩解癥狀。為了評估干細(xì)胞為基礎(chǔ)的基因治療能否作為一種潛在的治療,De Luca和他的同事此前在摩德納大學(xué)推出I/II期研究試驗(yàn),并招募了EB患者名叫Claudio。

研究人員獲得Claudio手掌的皮膚干細(xì)胞,糾正這些細(xì)胞基因缺陷,然后移植入Claudio的大腿。在新研究中,De Luca和他的團(tuán)隊發(fā)現(xiàn),這種治療長期恢復(fù)正常皮膚功能。近七年后, Claudio的大腿看上去正常,并沒有顯示出水泡的跡象,并沒有證據(jù)表明腫瘤的發(fā)展。

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